英国手册(第五章)日常用药

Dravet综合症英国的“Dravet综合症家庭指南”是一本必不可少的68页指南,针对Dravet患者的父母和照顾者,帮助引导他们度过Dravet旅程。

点此查看英国网站原文:https://www.dravet.org.uk/families/resources/dravet-family-guide

为了控制或减少发作,Dravet综合征患儿通常需要采用多药联用的方式,每天服用多种药物。

a)可选药物

首先请记住,药物疗效因人而异。

丙戊酸钠(Sodium valproate):是丙戊酸的钠盐,是一种用于治疗癫痫的抗惊厥药。对于不能口服药物的患者,静脉给药也可以达到治疗效果。

氯巴占(Clobazam):这是一种被批准与其他治疗联合应用的苯二氮卓(卓有艹头)类药物,该药物适应症人群为一线药物无效或耐药的癫痫患者。不推荐6个月至三岁患儿使用。

司替戊醇(Stiripentol):当单独使用丙戊酸钠或氯巴占不能有效控制癫痫发作时,司替戊醇可以作为丙戊酸钠、氯巴占的添加用药。目前,该药物仅被批准用于治疗Dravet综合征。

托吡酯(Topiramate): 用于治疗儿童和成人癫痫的抗惊厥药物。

左乙拉西坦(Levetiracetam):一种用来治疗癫痫的药物;目前该药已被批准用于治疗局灶性发作,或作为局灶性发作、肌阵挛和强直阵挛发作的添加药物。

溴化物(Bromides):这是一种上市多年的抗癫痫药物。该药在英国并不常用,但在德国和日本是用于治疗Dravet综合征的一线药物。一些英国的Dravet综合征专家也会推荐试用该药。

一些药物可能会导致Dravet综合征患者发作频率增加、持续时间延长,比如:卡马西平(Carbamazepine)、拉莫三嗪(Lamotrigine)、(奥卡西平)、苯妥英(phenytoin)(需要说明的是,尽管苯妥英如果用作日常维持用药会增加癫痫发作,但是可以急救处理时作为静脉注射药物使用)。

目前,两种有可能对Dravet综合征有效的治疗药物目前正在开展临床试验,我们期待它们未来能为Dravet综合征的治疗带来好消息。

b)生酮饮食

生酮饮食是一种医学处方饮食,主要用于对已有抗癫痫药物耐受的患者。研究表明,生酮饮食对Dravet综合征具有较好的效果。因此,如果药物疗效不好,可以考虑在早期采用生酮饮食。

无论是哪一种类型的生酮饮食,其做法都是在限制碳水化合物的同时,吃脂肪含量更高的食物。蛋白质的摄入量取决于生酮饮食疗法的类型。

这些饮食通过改变大脑的供能来源来达到控制发作的效果。

在正常的饮食中,我们的能量来自碳水化合物,比如大米,面包,面食,蔬菜,水果和糖分。他们转化成葡萄糖,为大脑提供能量来源。

葡萄糖通常只能在体内储存大概24小时至36小时。当葡萄糖过剩时,未被完全利用的部分会转化为脂肪。当葡萄糖不足的时候,比如当人生病或者不吃东西时,大脑仍然需要燃料才能运转,我们身体新陈代谢就把原来消耗葡萄糖的模式切换到 “备用的”燃烧脂肪的模式。

当我们燃烧脂肪时,身体就产生了酮体。出于某种原因,正是处于这种“酮体”的状态,可以对控制癫痫发作和生活质量产生积极的影响。其作用机理尚不清楚,研究人员正在继续深入研究。

生酮饮食治疗有四种不同的方案,需要根据个人需要量身定制。患者家庭不能擅自开展生酮饮食疗法,而是需要在经验丰富营养师的指导下进行,同时需要获得神经内科专家的支持。

每隔数月,开展生酮饮食的患儿需要验血确认身体状况。同时,你应该每周与营养师沟通,特别是在开始生酮饮食的初始阶段,因为要确保能够达到合适的酮体水平。

限制:高碳水化合物的食物

消耗:高脂肪的食物

开展生酮饮食不需要调整其他的治疗方案。一般情况下,三个月以内的时间就可以判断生酮饮食是否对患者有帮助。

如果生酮饮食有效,神经内科医生可能会考虑减少药物。但是治疗方案因人而异,一些患者在生酮饮食的同时还需要药物治疗,部分患者可以完全停用药物。此时,需要经验丰富的专业团队来寻找生酮饮食与药物之间的合理平衡,从而达到最佳的生活质量。

需要注意的是,各种类型的生酮饮食都需要补充维生素和矿物质,因为生酮饮食本身并不能提供全面的营养。有些生酮饮食疗法可以在营养师的指导下在家里开展,但一些医院或研究中心更愿意让病人在住院的条件下开启生酮饮食。开启生酮饮食时,患者并不需要禁食,也不需要限制液体的摄入。

如果生酮饮食确有疗效,通常建议患者坚持两年时间再慢慢停止。在绝大多数情况下,在停止生酮饮食后,其对患者的益处仍会持续,即使患者开始了正常饮食。

c)发烧管理

控制发烧是管理Dravet综合征的关键,因为发烧经常引发癫痫发作。因此,请密切关注患儿,并迅速处理发烧的症状。

如果孩子发烧了,可能需要采用栓剂来退烧。

因为当孩子不舒服、呕吐或者有胃病时,口服退烧药物可能会变得比较困难,肛门给药更容易操作。

这类剂型通常可以由您的全科医生处方(在国内,退热栓可以在药店购买),以便在家使用。

与所有药物一样,在使用任何新的药物之前,您都要向医生寻求建议,注意给药剂量不要超过医生的医嘱。

注意,直肠给退烧药是作为口服给退烧药的替代,而不是在口服给药后的额外给药。

了解孩子的“正常”基础体温是有必要的。

Dravet患者的父母经常报告,他们孩子的体温基线明显低于正常标准。截至目前,这还只是一个“传闻”,因为没有对此进行的相关研究。有时患者可以在发烧期间短暂服用额外的药物预防发作,如氯巴占。这也是您需要与您的医疗团队讨论的问题。

d)用药依从性

你需要确保:用药的依从性

和所有的药物一样,在给孩子用药时要遵守医嘱及说明书,这是非常重要的,特别是给药的剂量和完整治疗疗程。

如果您对孩子的药物有任何顾虑,建议你和孩子的医生谈谈——最好是寻求指导,而不是自己改变用药。

在调整用药以前,请必须要先跟您的医疗团队沟通,这一点至关重要。Dravet综合征患者对药物的一点点改变就可能非常敏感,所以调整用药必须要咨询专业医生。

e)品牌药Vs仿制药:你有权选择

药物的通用名是指药物主要成分的名称(例如,丙戊酸钠);

药物的商品名是指制药公司命名的名称(例如赛诺菲公司的德巴金、湖南省湘中制药的宝庆),是指含特定成分的处方制剂。

药物专利过期后,市面上会有仿制药和品牌仿制药(原研药)等多种成分相同、即通用名相同,但商品名不同的产品。

假如某种药品对您的孩子有效,要记住坚持使用最初开具的处方商品名。

例如,如果您一直接受德巴金(或宝庆)的治疗,请最好坚持使用,而不是更换使用其他品牌的丙戊酸钠制剂,因为不同公司同一成分的抗癫痫药有可能会有不同的疗效。

已有患者描述,因使用不同商品名的药品,患者出现了不同副作用或发作形式改变的情况。

英国国家卫生与临床技术优化研究所(NICE)建议,癫痫患者应尽可能使用同一品牌的癫痫药物。

如果开具癫痫药处方的人想改变你孩子药物的品牌,他们应该首先和你讨论这个问题。

为孩子拿药时,如果药品看起来和你以前习惯使用的不同,一定要向药剂师问询。

您的孩子有权继续使用同品牌药物,不管是仿制药还是品牌仿制药(原研药)。如果你有任何问题,请向您的医生咨询。

f)积极参与管理疾病

没有人比你更了解孩子的状况。参与监测和报告药物的积极作用和不良反应,是关系到孩子切身利益的重要举措。

对于Dravet综合征患者来说,用药既是一门科学,也是一门艺术;它因人而异,也会随着孩子的成长和变化而改变。

因此,你应该站出来,在孩子病情的管理中扮演积极的角色,和你的医疗保健专业人员讨论所有的问题、建议和你的担心。

每次与医生见面时,你都需要做好准备,这样有助于你得到更适合孩子的调药方案。

一些家庭介绍了坚持记录发作日记的经验,他们发现,这种做法是非常有用的。它不仅有助于家庭注意到发作形式的改变,也可以极大地有助于医疗团队看到癫痫发作和用药之间的可能的相关性。

你可以随手记录简单的日记,比如发作、用药、孩子整体的健康情况等,此外,也有许多应用程序或网站可以用以填写上述内容。

深入研究,不惧提问,你也可以成为孩子健康的关键守护者。

【编译团队(排序不分先后)】

编译:北京优优妈、北京蔚妈2014

编辑:北京甜爸2016、北京甜妈2016

审校:北京儿童医院神经内科医生田小娟